天天视点！推动多款创新药械在国内获批“加速”上市 真实世界研究如何成为创新药械获批的“快车道”？

近年来，真实世界研究（RWS）逐渐成为医药界的关注热点。

而真实世界研究更是国际创新药械进入中国市场的“快车道”，目前已有9个试点产品利用乐城真实世界证据辅助临床评价获得国内注册。

在此背景下，5月12日，海南乐城真实世界研究院（以下简称“海南真研院”）和赛诺菲签订战略合作协议，双方将通过开展创新产品先行先试、真实世界研究、举办学术交流等，推动创新产品落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）。此举将助力肿瘤、罕见病等临床急需的创新药早日进入中国。

(相关资料图)

已推动多款创新药械在国内获批上市

近年来，真实世界研究（RWS）逐渐成为医药界的关注热点。所谓真实世界研究，是指在真实世界环境下收集与患者有关的数据，如电子病历、电子健康档案、医保支付数据及个人健康检测数据等，并通过相关分析，获得药械的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。

与真实世界研究对应的是随机对照试验（RCT）。传统药物开发通常要经历上市前研究和三期临床研究，三期临床数据则是药品能否顺利获批上市的最主要依据。

那么，二者之间有何不同？一个较为形象的比喻是：随机对照试验是在理想状态下钓鱼，比如鱼塘和网箱，是高度控制的人工环境；真实世界研究则是在现实中钓鱼，即真实的江河湖泊，是自然环境。如今，真实世界证据逐步成为药械安全性、有效性评价的临床确认新方法。

国内开展真实世界研究的时间还不长，目前尚处于起步阶段。2018年8月，《2018年中国真实世界研究指南》在广州发布，成为国内首个真实世界研究指南。2020年1月，为进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作，国家药监局发布国内首个《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。2020年3月，国家药监局批准“青光眼引流管”产品的注册，该产品成为国内首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品。

乐城先行区是国内唯一的医疗特区，今年3月，乐城先行区管理局成立了海南真研院，以加快推进乐城真实世界研究工作。据悉，目前已经有20多个特许药械产品纳入了乐城先行区真实世界数据应用试点，包括青光眼引流管在内的9个试点产品利用乐城真实世界证据辅助临床评价获得国内注册。

5月12日，乐城先行区管理局常务副局长吕小蕾在接受包括《每日经济新闻》在内的媒体采访时表示，通常来讲，一款国际创新药械至少需要3~5年才能进入中国，目前已有9款药械产品通过真实世界研究，在半年到一年的时间内完成了获批上市，这大大加速了产品的商业化进程。

探索真实世界数据用于医保谈判

新药研发有“十年+十亿美金”的说法，这表明新药研发不仅周期漫长、成本高昂,而且成功率低。但对于需要开展临床试验的药械来说，原则上还不能以真实世界数据来代替临床试验数据。目前，国内已经启动数个跟真实世界研究相关的项目。

吕小蕾表示，今年国家药监局器审中心、海南省药监局和乐城管理局联合发布了医疗器械真实世界研究的沟通交流办法，建立了与药械企业、国家药监局的沟通流程，这将推动真实世界数据用于注册决策的常态化、制度化。她也提到，乐城先行区正在跟国家医保局探索真实世界数据支持医保准入的政策，如果产品以后要进行医保谈判的话，真实世界数据可以作为医保谈判的数据支持。

5月12日，赛诺菲特药全球事业部中国区医学部负责人李健在接受包括《每日经济新闻》在内的媒体采访时表示：“真实世界证据对于药械注册上市和全生命周期管理的价值会越来越大，这个价值不仅体现在学术层面，也体现在促进产业落地的层面。”

李健表示，对企业来说，需要充分理解和适应国家政策，在实操层面加快产品获批进程；国家已经提供了加快创新药械获批的政策，对企业来说，明确、细化的流程非常有帮助，可以帮助企业更好地评估以注册为目的的真实世界研究。

李健认为，推动国内真实世界研究的进一步发展，也需要通过学术交流会或者培训会的方式，进行真实世界研究方面的能力培养，提升真实世界研究方面科研设计与方法学的认知水平。“学术交流会或者培训会将是线上线下相结合的形式开展，这样辐射面就不仅限于海南，还可以放大到全国。”

（文章来源：每日经济新闻）